Latvijā pirmoreiz veikta dārga gēnu terapija smagi slimam zīdainim

Šis gadījums kļuvis par precedentu, lai medikamentu iekļautu kompensējamo zāļu sarakstā pie noteiktiem nosacījumiem, kad zāles ir visefektīvāk pielietojamas.

Ārstēšana sniegta mazai meitenei, kurai reto slimību skrīningā pēc dzimšanas atklāja aizdomas par spinālo muskuļu atrofiju. Slimību raksturo muskuļu vājums rokās un kājās, un mazulis pat pirmajā dzīves gadā var zaudēt spēju kustēties.

Lai atrastu gēnu mutāciju, kas to rada, visiem jaundzimušajiem kopš aizvadītā gada aprīļa veic skrīningu, ko pirms trim gadiem uzsāka pilotprojekta ietvaros. Tas ļauj atklāt un ārstēt slimību nekavējoties, negaidot simptomu parādīšanos. Tad pieejamie medikamenti ir visefektīvākie. Šādi izdevies palīdzēt trim bērniem.

Līdz šai vasarai Latvijā pieejamā un apmaksātā terapija bērniem ar konkrēto diagnozi bija zāles, ko injicē mugurkaulā, pilnā narkozē, ik pa 120 dienām gadu no gada. Šīs zāles muskuļiem ļauj darboties pilnvērtīgi. Otrajā dzīves nedēļā to ievadīja arī mazajai Emīlijai. Taču ārsti meklēja un piedāvāja jaunu ceļu - gēnu terapiju. Efekts tāds pats, taču zāles jāievada vienreiz mūžā. Bērna vecāki tam piekrituši.

Lai Latvijā varētu saņemt valsts apmaksātu gēnu terapiju, bērnam jābūt bez slimības simptomiem un vecumā līdz sešiem mēnešiem. Nacionālā veselības dienesta sarunas ar nepieciešamā medikamenta ražotāju aizņēmušas vairākus mēnešus. Vienošanās paredz, ka par zālēm maksā četros piegājienos - pa vienam maksājumam gadā. Turklāt katru nākamo daļu maksā pie nosacījuma, ja pacientam patiešām neparādās slimības simptomi.

Ne Veselības ministrija, ne Nacionālais veselības dienests nenosauc cenu, par kādu zāles iegādātas - ar ražotāju panāktā vienošanās ir slepena, bet uzsver, ka tā ir būtiski zemāka par oficiāli noteikto, kas ir 2,63 miljoni eiro. Šī ir bijusi reize, kad institūcijas spējušas izlemt par labu dārgāka medikamenta kompensēšanai. Amatpersonas skaidro, ka tas bijis iespējams, jo izmaksu efektivitāte šādā kombinācijā bijusi par labu jaunajam medikamentam.

Līdz ar pieņemto lēmumu par mazās meitenes ārstēšanu, šīs gēnu terapijas zāles ir iekļautas kompensējamo zāļu sarakstā, bet tikai pacientiem līdz sešu mēnešu vecumam. Ja atkal būs līdzīga situācija ar kādu jaundzimušo, un visi parametri sakritīs, valsts to apmaksās.

Salīdzinoši, pēc Zāļu valsts aģentūras datiem, četrreiz gadā injicējamo zāļu vienas devas maksimālā cena ir 101 604 eiro, bet ārstēšanās jāturpina mūža garumā. Gēnu terapiju veic vienreiz (maksimālā cena Latvijā - 2,6 miljoni), tātad tā atmaksājas dažos gados.

Nacionālais veselības dienests sola arī kopumā pārskatīt pieeju kompensējamajām zālēm, lai atļautos finansēt dārgākas, bet ilgtermiņā efektīvākas, tai skaitā izmaksu ziņā.